На първо място, американските лекари използват редактиране на ген, за да спасят бебето със смъртоносно разстройство

Екип от лекари в Съединени американски щати сполучливо са редактирали ДНК на бебе за лекуване на рядко и смъртоносно генетично разстройство. Те използваха първия метод за редактиране на ген, нещо, което в никакъв случай до момента не бяха опитвали, с цел да спасят живота му.

Лекарите споделиха, че процесът има капацитет да лекува други опустошителни генетични болести, също заяви, че настойникът.

Само шест месеца откакто бебето на име KJ се роди в детската болница на Филаделфия с животозастраховане, което е родено в болничното заведение на Филаделфия, с цел да се роди в болничното заведение на Филаделфия, с цел да се роди в болничното заведение на Филаделфия с болнично лекуване с болнично лекуване с болнична лекуване с болнична болнична лекуване с болнична лекуване с болнична лекуване с болнична лекуване с болнична лекуване с болнично лекуване с него. Той е роден с недостиг на CPS1, рядко заболяване, което визира почти 1 на 1,3 милиона души.

CPS1 дефицитът се характеризира с неналичието на чернодробен ензим, който трансформира амоняка от естественото раздробяване на протеина на организма в урея за екскреция в урина. В резултат на това амонякът се натрупва, което може да навреди на черния дроб и други органи, в това число мозъка.

Лекарите са написали новаторското изобретение в New England Journal of Medicine и описаха процеса. Те споделиха, че деликатно са изучавали рядкото заболяване на KJ, с цел да открият разновидностите в неговите гени. След това те сътвориха особено лекуване за редактиране на ген, с цел да ги поправят. Те също тестваха мънички мастни частици, наречени наночастици, с цел да го пренесат в черния дроб.

Терапията употребява базово редактиране, ефикасен способ за пренаписване на ДНК кода по една писмен знак едновременно. Според The ​​Guardian, бебето е получило първата доза от медикаментите посредством инфузия през февруари, с две спомагателни дози през март и април.

Според старши доктор доктор Ребека Аренс-Никлас, откритието е станало допустимо с „ години и години напред “ в редактирането на ген. Въпреки че KJ е единствено един пациент, тя съобщи: „ Надяваме се, че той е първият от мнозина, който се възползва. “

Професор Киран Мюсунуру в Университета в Пенсилвания сподели: „ Обещанието за генна терапия, за което сме чували от десетилетия, се реализира и ще преобразува изцяло метода, по който подхождаме към медицината. “